Safety and efficacy of immunization with a late-liver-stage attenuated malaria parasite’ (NEJM 2024)

Spreker: Olivia Lamers

Early versus deferred use of CDK4/6 inhibitors in advanced breast cancer’
(Nature, 2024)

Spreker: Annemiek van Ommen

Gene editing met CRISPR-Cas9 als behandeling van hereditair angio-oedeem

Hereditair angio-oedeem is een zeldzame, erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door recidiverende zwellingen, die ontsierend, extreem pijnlijk, of zelfs dodelijk kunnen zijn. De zwellingen kunnen succesvol worden voorkomen door het eiwit kallikreïne te remmen. Door de expressie van kallikreïne door middel van in-vivo gene editing te verlagen, zou de aandoening (functioneel) kunnen worden genezen. In de publicatie “CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema” worden de fase-1 onderzoeksresultaten van deze therapie beschreven. Niet eerder werden er -buiten de Verenigde Staten om- mensen behandeld met in-vivo gene editing therapie.

Spreker: Danny Cohn